2018年ASH年会：LentiGlobin基因序列疗法治疗镰刀型红血球疾病的最新数据

2022-02-14 15:06:20 来源:

bluebird生物高效率一些公司据悉在第60届美国血液学会（ASH）年会前公布了LentiGlobin™基因序列疗法治疗矛DF肝细胞疾病（SCD）的I/II期HGB-206研究的最新数据。

SCD是一种严重影响的、逐渐致人衰弱的和严重影响威胁生命的基因序列DF疾病。SCD由一氢化氮（HbS）的极其造成了，造成造成了肝细胞之前的运氢一氢化氮极其。SCD通常胃癌于拥有两个极其血红素基因序列的病人，这些病人从父母双方各基因序列DF过来一个极其的基因序列。

bluebird生物高效率一些公司的自然科学博士Did Didson评论说：“中风SCD的病人接受了LentiGlobin治疗后，他们开始产生基因序列治疗比如说的HbAT87Q，证明LentiGlobin可能某种程度改善淋巴细胞法自然科学结果”。许多SCD病人中风严重影响的贫血和毛细血管闭塞性事件，包括严重影响的、反复高烧的疼痛危象，造成器官损伤和寿命缩短。在接受LentiGlobin治疗之前，本研究之前的病人经常发生毛细血管闭塞性事件，但在用LentiGlobin治疗9个年初后，没有毛细血管闭塞事件的发生。

原始记事：

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